2022中国人工智能系列白皮书：人工智能与药物发现

传统药物发现方法存在周期长、成本高的问题。近年来，以AlphaFold为代表的人工智能系统在生命科学领域取得重大突破，推动了人工智能技术在药物研发上的应用。近年来，深度学习、自然语言处理和知识图谱等人工智能技术广泛应用于药物发现多个环节，深刻改变了药物发现的方法和途径，极大提高药物发现效率、缩短开发进程，形成AIforScience的典型范式。

2022中国人工智能系列白皮书之《人工智能与药物发现》，系统地总结了目前国内外人工智能与药物发现领域的最新研究成果，探讨了人工智能技术在药物发现领域的应用中所面临的机遇与挑战，展望了未来的发展方向。

发展新一代人工智能是我国在科技革命与产业变革等战略问题上的重要抓手。药物是诊断、缓解、治疗或预防疾病的物质，对于改善人类健康和保证生活质量具有非常重要的作用。塔夫茨大学药物开发研究中心的研究表明，在过去30年，研发一种新药需要近26亿美元的资金投入与近14年的时间投入，这个数字依然在不断提升。在高昂研发成本的驱使下，制药公司目前正在寻找可以提高研发效率和转化成功率的新技术。

计算机辅助药物设计自20世纪60年代被提出，以计算化学、计算机科学和生物学等学科为基础，对靶标蛋白质与配体药物的结合过程进行计算模拟、预测，评估药物分子结构与其生物活性、毒性和代谢等性质的相互关系，进行药物分子的发现与优化。高通量技术的发展和应用产生了丰富的药物、疾病、基因和蛋白质等数据，使得开展人工智能药物发现成为可能。近年来，以Google公司AlphaFold为代表的人工智能系统在生命科学领域取得了重要突破，推动了人工智能等关键领域在药物研发上的应用。深度学习（DeepLearning,DL）、自然语言处理（NaturalLanguageProcessing,NLP）和知识图谱（KnowledgeGraph,KG）等人工智能关键技术已广泛应用于药物发现的各个环节，如肿瘤靶点识别、苗头化合物筛选、药物从头设计、药物重定位、药物属性预测、药物相互作用预测、药物发现中的可解释性模型和大规模预训练模型等。人工智能辅助药物发现深刻改变了药物发现的方法和途径，极大提高了药物发现效率、缩短开发进程，加速了生物技术的创新变革，加深人类对生命科学中的分子机制的认知。开展基于人工智能技术的药物发现研究，符合科技革命和国家发展规划的需求，是落实“面向世界科技前沿、面向国家重大需求、面向人民生命健康”战略的重要举措。

本白皮书收集了目前国内外人工智能与药物发现交叉领域的最新理论研究成果，并介绍了人工智能技术在药物发现领域中的应用。编写过程中的贡献者包括：辛弘毅（第一章）、施建宇（第二章）、涂仕奎（第三章）、曾湘祥（第四章）、宋弢（第四章）、魏乐义（第五章）、刘世超（第六章）、刘琦（第七章）、李昊（第八章）、何松（第八章）、章文（统稿与第六章）及其博士生李梦露、刘旋和王紫嫣（整理与校稿），在此一并表示感谢。